取組事例

　脳性麻痺に対する特異的な治療法はなく、リハビリテーションなど対処療法のみです。私どもは、脳性麻痺モデルを作成し、ヒト臍帯血細胞（以下、臍帯血）投与により、障害の改善がえられ、機序として内在性神経幹細胞の障害局所への遊走、増殖などを観察してきました。この知見をもとに、2016年12月厚生労働省の認可のもと、わが国で初めて、小児脳性麻痺患者に対する保存自家臍帯血輸血を開始しました（図1）。3年間の経過観察で予定の6例全例、有害事象もなく、リハビリテーション単独以上の運動障害改善を6例中5例に認め、一部の例でコミュニケーション能力の改善も認めました。さらに2021年9月に厚生労働省の認可のもと、わが国で初めて、同疾患に対する保存同胞臍帯血輸血を開始しました。現在6例に実施し、1例のみ投与後一過性に蕁麻疹が出た以外は有害事象はなく安全に投与ができています。輸血1年後（2年間観察予定）の観察できた5例では自家臍帯血同様に、運動障害とコミュニケーション能力の改善を認めています。

　新規治療法の開発のために症例数を増やすとともに、同時に、その治癒メカニズムについても、臨床と基礎とが連携したトランスレーショナルリサーチを行っています。その成果から、今後は脳性麻痺以外の多くの患者に適応できないかのアプローチを計画しています（図2）。